美国国立卫生研究院 (NIH) 通过全球首例基因编辑技术 CRISPR 临床试验
CRISPR-Cas9 基因编辑技术在美国准备进入临床试验阶段。美国国立卫生研究院 (National Institutes of Health, NIH) 已经通过该技术使用在癌症治疗的提案。
6 月 21 日,NIH 联邦伦理和生物安全小组重组 DNA 顾问委员会 (Recombinant DNA Advisory Committee, RAC) 批准了宾夕法尼亚大学 Edward Stadtmauer 团队的临床试验计划。该临床试验将由 Facebook 前主席 Sean Parker 所创立的帕克癌症免疫疗法研究所 (Parker Institute for Cancer Immunotherapy) 提供资助。
为期两年的试验项目预计将有 18 位有骨髓瘤、肉瘤或黑色素瘤的病患参与,且对派克癌症免疫疗法研究所现有的治疗方式没有反应。研究团队的主要目的是编辑病患身体内的免疫细胞 T 细胞,让 T 细胞可以找到并攻击癌细胞。
尽管 RAC 已经核准这项计划,Stadtmauer 还需要取得美国食品药品管理局(Food and Drug Administration,FDA)的许可,同时也必须取得研究小组成员所在的审查委员会核准。宾夕法尼亚大学免疫学家,同时也是此项目案的科学指导顾问 Carl June 表示这个试验可望在今年底正式启动,使用 CRISPR 的主要挑战会是避免基因突变意外。
许多公司都在争取这项技术的商业化机会,也有好几个单位和研究团体表示希望使用这项技术在临床试验上。虽然这次试验的核准鼓舞了遗传学家,但试验结果是否能让我们更了解 CRIPR,让更多使用这项技术的试验取得核准,仍有待考验。
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